Công nghệ gene Casgevy – Hy vọng mới cho bệnh nhân rối loạn máu di truyền
Hai nữ bệnh nhân người Italy ở độ tuổi ngoài 20 đã trở thành những người đầu tiên tại châu Âu được điều trị bằng liệu pháp gene tiên tiến cho các bệnh rối loạn máu di truyền hiếm gặp. Tại bệnh viện San Matteo, thành phố Pavia, Italy, các bác sĩ đã triển khai liệu pháp gene Casgevy để điều trị cho hai bệnh nhân – một người mắc bệnh β-thalassemia thể nặng và người còn lại bị thiếu máu hồng cầu hình liềm nghiêm trọng.
Casgevy là một liệu pháp điều trị mang tính cách mạng, được phát triển dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR tiên tiến. Liệu pháp này nhắm vào các đột biến trong gen β-globin – nguyên nhân chính gây ra các bệnh lý về hemoglobin như β-thalassemia và thiếu máu hồng cầu hình liềm.
Các bệnh lý thuộc nhóm hemoglobinopathy như β-thalassemia và thiếu máu hồng cầu hình liềm là những rối loạn di truyền nghiêm trọng liên quan đến huyết sắc tố. Chúng thường khiến bệnh nhân phải truyền máu suốt đời, đối mặt với biến chứng suy đa cơ quan và giảm chất lượng sống nghiêm trọng.
Công nghệ chỉnh sửa gene Casgevy được kỳ vọng sẽ tạo ra một bước ngoặt trong việc điều trị các bệnh thuộc nhóm hemoglobinopathy. Với khả năng chỉnh sửa chính xác các đột biến gene gây bệnh, Casgevy mở ra hướng đi mới trong điều trị và hy vọng mang lại cuộc sống tốt hơn cho bệnh nhân.