Một bước tiến quan trọng trong điều trị tiểu đường type 1 đã được công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine. Phương pháp này liên quan đến việc truyền tế bào tuyến tụy nuôi cấy trong phòng thí nghiệm vào cơ thể bệnh nhân.
Sau một năm điều trị, 10 trong số 12 người tham gia không còn phải dùng insulin bổ sung. Phương pháp này mở ra triển vọng phục hồi chức năng sản xuất insulin cho nhiều bệnh nhân trên toàn thế giới.
Tiểu đường type 1 là bệnh tự miễn khiến hệ miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào beta sản xuất insulin trong tụy. Thiếu insulin, đường không thể đi vào tế bào để cung cấp năng lượng mà tồn đọng trong máu, gây nhiều biến chứng nguy hiểm.
Trong hơn 100 năm qua, các bệnh nhân phải sống nhờ tiêm insulin hàng ngày, kết hợp thiết bị đo đường huyết và bơm insulin tự động. Tuy nhiên, các phương pháp này vẫn chưa thật hoàn hảo, vì mức đường huyết phải duy trì trong khoảng hẹp an toàn.
Khám phá phương pháp điều trị mới
Công ty Vertex Pharmaceuticals đã phát triển quy trình nuôi cấy các cụm tế bào đảo tụy từ tế bào gốc người. Các tế bào này không được cấy trực tiếp vào tụy mà được truyền qua tĩnh mạch để “định cư” trong gan – vị trí được cho là rất phù hợp.
Trong thử nghiệm lâm sàng nhỏ trên 14 bệnh nhân, các bác sỹ đã truyền hàng trăm triệu tế bào đảo tụy nuôi cấy. Chỉ sau khi truyền, các tế bào bắt đầu nhận biết mức đường huyết và tự động sản xuất insulin.
Kết quả, 10 trong số 12 người trước đây hoàn toàn phụ thuộc insulin đã dừng được việc tiêm thuốc sau một năm. Hai người còn lại giảm được nhu cầu insulin tới 70%.
Tuy nhiên, liệu pháp cũng đi kèm nhiều tác dụng phụ, chủ yếu do các thuốc ức chế miễn dịch nhằm ngăn cơ thể đào thải tế bào mới. Các tác dụng phụ ghi nhận có tiêu chảy, nhức đầu, buồn nôn và nhiễm COVID-19.
Hiện Vertex đã mở rộng thử nghiệm lên tổng cộng 50 bệnh nhân, gần như tất cả đều đã được truyền tế bào điều trị. Công ty kỳ vọng có dữ liệu cuối cùng để xin phê duyệt liệu pháp vào năm 2026.